상용화 기대감 커지는 유전자 가위 치료제

유전자 가위란?

유전자 가위 이미지

유전자 가위는 유전자를 정확하게 자르고 수정하는 도구로서, 유전체를 조작하고 수정하는 데 사용되는 고급 기술입니다. 이 기술은 특정 유전자를 정확하게 타겟팅하고 원하는 변화를 가할 수 있는 놀라운 정밀도를 가지고 있어 다양한 응용 분야에서 주목을 받고 있습니다.

가장 널리 사용되는 유전자 가위 중 하나는 CRISPR-Cas9입니다. 이 시스템은 원하는 DNA 서열을 정확하게 식별하고 그 위치에서 DNA를 잘라내어 수정하는 데 사용됩니다. Cas9는 특정 DNA 서열을 탐지하고 해당 서열을 잘라내기 위해 디자인된 단백질이며, 이것이 마치 가위처럼 DNA를 자르게 만듭니다. 그런 다음 세포는 이 잘려진 DNA를 자연적으로 복구하거나 새로운 DNA를 삽입함으로써 유전자를 수정하게 됩니다.


유전자 가위 기술은 유전체 연구, 유전자 치료, 농업에서의 유전자 편집 등 다양한 분야에서 활용되고 있습니다. 이 기술은 유전적 질환의 치료, 유전자의 기능 연구, 유전자 특정 특성의 향상, 식물의 저항성 증가 등 다양한 목적으로 활용되며, 연구와 응용이 계속해서 진행되고 있습니다.

유전자 가위로 개발된 신약 ‘카스게비’ 영국에서 판매 승인

영국에서 미국 버텍스 파마슈티컬스와 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스(CRSP)가 공동 개발한 유전자 가위 기술을 활용한신약 ‘카스게비’가 보건 당국으로부터 판매 허가를 받았습니다. 이로써 혈관 폐쇄 위기(VOCs)가 재발한 12세 이상 겸상적혈구증후군 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자에게 유용한 치료제로 사용될 수 있게 되었습니다.

카스게비는 최신 3세대 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위를 활용하여 겸상적혈구증후군이나 지중해성 빈혈 환자의 줄기세포를 꺼내어 이상한 유전자를 교정합니다. 임상 실험에서는 최소 1년 동안 환자의 통증이 완전히 개선된 사례가 나타나며, 이는 향후 유망한 결과를 기대하게 합니다.

이번 영국에서의 승인을 계기로 바이오 업계에서는 유전자 가위 기술을 활용한 질환 치료제가 유럽 연합(EU)과 미국에서도 성공적으로 상용화될 것으로 예측되고 있습니다. 유전자 가위는 일반적인 화학 의약품과는 다르게 환자의 세포 수준에서 DNA를 수정하는 혁신적인 기술로, 이는 많은 의료 전문가들에게 ‘꿈의 신약’으로 기대되고 있습니다. 그러나 무분별한 유전자 교정이 가능하다는 우려도 있어 전세계에서의 판매는 여러 어려움을 겪을 것으로 예상됩니다. 한국을 포함한 다양한 국가에서 이 기술이 성공적으로 도입될 경우 의료 분야에서의 혁신이 기대됩니다.

유전자 가위 기술을 활용한 신약 치료제

유전자 가위 기술은 바이오업계에서 혁신적인 기술로 인정받고 있으며, 다수의 기업이 이를 활용한 신약을 개발하고 있습니다. 그러나 여전히 안전성에 대한 우려와 의도치 않은 유전자 변형 가능성이 불안의 요소로 작용하고 있습니다. 게다가, 각 치료제의 높은 가격으로 인해 혜택을 받을 수 있는 환자는 제한적일 것이라는 의견도 있습니다.

유전자 가위를 활용한 다른 치료제도 주목받고 있습니다. 미국 FDA는 미국 블루버드바이오가 개발한 ‘로보셀’을 심사 중이며, 이 역시 혈관 폐쇄 위기가 재발한 12세 이상 겸상 적혈구증을 대상으로 한 치료제입니다. 로보셀의 허가 심사는 카스게비보다 2개월 늦게 시작되었지만, 우선 심사 경로를 통해 향후 6개월 내 허가 여부가 결정될 것으로 예상됩니다.


농작물 분야에 사용되는 유전자 가위 기술

유전자 가위 농작물

유전자 가위를 이용한 농작물 개발은 혁신적인 기술로 주목받고 있으며, 특히 유럽에서는 최근 ‘천연 자원의 지속 가능한 이용을 위한 조치’ 법안을 발표하여 유전자 편집 종자의 재배와 판매를 허용하겠다는 의지를 밝혔습니다.

이 법안은 유전자 가위 기술이 안전성을 확인받으면 관련 규제를 완화하고, 유전자 편집 종자의 농산물 생산과 판매를 촉진하겠다는 취지에서 나왔습니다. 최근의 안전성 평가에서 유전자 가위로 교정한 종자는 높은 점수를 받아왔습니다. 이는 유전자 변형 작물(GMO)과는 달리 인체에 미치는 위험이 거의 없다는 것을 시사하고 있습니다.

GMO는 다른 생물의 유전자를 이식해 새로운 형질을 갖게 하지만, 이는 자연 상태에서 일어날 수 없는 유전자 교차로 인해 높은 위험성을 내포하고 있습니다. 그에 반해 유전자 가위를 활용한 유전자 편집은 자연에서도 발생 가능한 변이와 동일하게 작용합니다. 특정 유전자를 제거하는 것뿐이기 때문에 유전자 교정으로 인한 안전성 우려가 적다는 것이 장점입니다.

이러한 유전자 가위를 활용한 농작물 개발이 식량 위기에 대한 대안으로 각광받고 있습니다. 자연 상태에서도 발생하는 변이와 유사하게 유전자를 편집하기 때문에 안전성에 대한 우려가 적고, 향후 전세계적인 식량 문제를 해결하는 기술적 대안으로 기대를 모으고 있습니다.

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